Meridian Genomicsは、希少代謝疾患を対象とした生体内ゲノム編集治療の18カ月追跡データを発表した。単回投与による治療効果が、過去の一部の遺伝子治療で効果が薄れ始めていた時期を大きく超えて安定していることが示された。
この試験には、単一遺伝子の異常により毒性代謝産物が蓄積する疾患を持つ患者24名が登録された。単回投与の治療は脂質ナノ粒子を用いた送達システムにより肝細胞を直接編集し、従来の遺伝子治療で使われてきたウイルスベクターを使わずに正常な酵素産生を回復させることを狙う。
18カ月時点で、24名中21名が目標とする治療域内の酵素値を維持しており、この疾患で最も危険な合併症である代謝クライシスの発生件数は、治療前と比較して90%以上減少した。
この持続性データが重要視されるのは、過去の生体内編集アプローチの一部が、初期には良好な結果を示しながらも、編集された細胞集団が入れ替わるにつれて1年以内に効果が薄れていったためだ。Meridianの送達機構は寿命の長い肝細胞を特異的に標的としており、同社はこれが決定的な違いだとしている。
近く、より大規模な検証試験(ピボタル試験)の登録が開始される見込みだ。